2024年第四届上海·临港生物医药创新发展论坛先进治疗药品研发主题论坛

近年来，以细胞和基因治疗产品为代表的先进治疗药品（advanced therapy medicinal product，ATMP），为癌症、遗传病、罕见病等疑难疾病的治疗带来了新的契机和选择。虽然我国先进治疗产业起步较晚，但目前已发展成为全球细胞疗法研发热度最高的地区。根据ClinicalTrials.gov网站不完全统计数据，我国细胞治疗临床试验数量及申报产品数量位居全球第二位，仅次于美国。自2021年我国第一个嵌合抗原受体T细胞（chimeric antigen receptor T cell，CAR-T）治疗药品获批上市以来，我国上市CAR-T 产品数量已占全球同类产品50% 以上，我国先进治疗产业的发展已迈入与国际先进水平“并跑”的新阶段。

先进治疗药品是指经体外操作生产并在体内发挥作用的细胞治疗药品、基因治疗药品或组织工程药品，以及采用其他先进技术/方法生产的创新型药品等。在生物技术和医学的重大技术和科学进步的推动下，ATMP领域疗法为复杂的医疗挑战提供了新的解决方案。第四届上海·临港生物医药创新发展论坛，将围绕“提升先进治疗药品非临床研究质量，确保临床研究安全推进”这一主题，深入探讨先进治疗药品在非临床及临床研究方面的最新进展和未来趋势。

第四届上海临港生物医药创新发展论坛--2024年先进治疗药品研发主题论坛将由中国药理学会药物毒理专业委员会、上海市药理学会和上海市药理学会毒理专业委员会主办。本次会议汇聚了来自药物毒理学、新药研发、临床研究等领域的专家、学者和企业研发人员，共同分享最新的研究成果、交流实践经验、探讨未来发展趋势。在讨论环节，将会对目前该领域的热点问题和痛点问题进行深度研讨，为行业发展贡献思想智慧，为产业发展提供方向性指引。

我们诚挚地邀请从事先进药物研发、临床前研究以及相关领域的学者同仁们莅临。

以下内容为GPT视角对上海·临港生物医药创新发展论坛先进治疗药品研发主题论坛相关领域的研究解读，仅供参考：

生物医药创新发展现状

一、政策环境

国家战略高度：生物医药产业已被提升至国家战略高度。《中国制造2025》、《健康中国2030》以及《“十四五”医药工业发展规划》等文件均明确提出要重点支持生物医药产业的发展，并设定了明确的发展目标和战略方向。

政策扶持：政府通过出台一系列政策措施，如税收优惠、资金补贴、研发支持等，为生物医药企业的创新发展提供了有力保障。

二、产业集群

区域分布：中国初步形成了以京津冀、长三角、粤港澳大湾区、成渝经济圈、中部地区等为核心的生物医药产业集群。这些区域在创新能力、产业基础、人才资源等方面具有显著优势。

协同发展：各区域内部及之间通过产业协同、资源共享、优势互补等方式，共同推动生物医药产业的创新发展。

三、市场规模

持续增长：中国生物医药产业规模持续扩大，市场规模不断增长。随着人口老龄化、健康意识的提高以及医疗技术的进步，生物医药市场需求将持续增加。

细分领域：化学药、生物药、医疗器械等细分领域均保持快速增长态势，其中生物药和医疗器械领域尤为突出。

四、投融资情况

活跃度高：生物医药领域投融资活动频繁，吸引了大量资本进入。据相关数据显示，2024年上半年全国生物医药领域共发生融资事件381起，累计金额362.79亿元。

投资重点：投资者更加关注具有创新能力和市场潜力的企业，尤其是那些拥有核心技术和专利的企业。

五、技术进展

前沿技术：细胞与基因治疗、mRNA、合成生物等前沿技术取得重要进展，为生物医药产业的创新发展提供了新的动力。

研发创新：企业日益重视研发创新，加大研发投入，推动新药和医疗器械的研发进程。

六、未来发展趋势

高质量发展：生物医药产业将更加注重高质量发展，通过提升研发能力、优化产品结构、加强国际合作等方式，推动产业向更高水平发展。

创新引领：创新将成为生物医药产业发展的核心驱动力，更多具有自主知识产权的创新产品将不断涌现。

国际化发展：随着全球化进程的加速，生物医药产业将更加注重国际化发展，通过拓展海外市场、加强国际合作等方式，提升产业的国际竞争力。

生物医药创新发展涉及哪些行业或领域

一、生物技术产业

基因工程：涉及基因重组、基因克隆、基因编辑（如CRISPR-Cas9技术）等，为生物医药产业提供基础性的技术支持。

细胞工程：包括细胞培养、细胞融合、细胞治疗（如CAR-T细胞疗法）等，是生物医药领域的重要研究方向。

发酵工程：利用微生物的发酵作用生产生物制品，如抗生素、疫苗等。

酶工程：通过酶的催化作用进行生物转化，生产药物、食品添加剂等。

生物芯片技术：在生物医学领域应用的高通量、集成化技术，用于基因测序、疾病诊断等。

生物信息技术：运用信息技术手段处理和分析生物数据，推动生物医药的精准医疗和个性化治疗。

二、医药产业

化学制药：通过化学合成方法生产药物，是生物医药产业的重要组成部分。

生物制药：利用生物技术生产的药物，包括基因工程药物、细胞工程药物、抗体药物等。

中药：包括中药饮片、中成药等，传统中药与现代生物技术的结合为中药的创新发展提供了新的机遇。

医疗器械：用于预防、诊断、治疗、监护或缓解疾病的设备、器具、耗材等，是生物医药产业不可或缺的一部分。

三、相关支持产业

研发服务：包括新药研发、临床试验、注册申报等，为生物医药企业提供专业的研发支持。

生产制造：涉及原料药生产、制剂生产等，是生物医药产品从实验室走向市场的关键环节。

销售与流通：包括药品批发、零售、物流配送等，确保生物医药产品能够顺利到达患者手中。

健康管理与服务：随着健康意识的提高，健康管理与服务成为生物医药产业的新增长点，包括健康管理咨询、远程医疗服务等。

四、跨学科融合领域

人工智能与生物医药：人工智能在生物医药领域的应用日益广泛，如新药研发、疾病诊断、精准医疗等。

纳米技术与生物医药：纳米技术在药物递送、疾病治疗等方面展现出巨大潜力。

材料科学与生物医药：新型生物材料在医疗器械、组织工程等领域的应用推动了生物医药产业的创新发展。

生物医药创新发展领域有哪些知名机构或企业

一、知名生物制药企业

恒瑞医药

地位：在《2024中国生物药研发实力排行榜TOP50》中位居榜首，凭借丰富的研发管线和卓越的研发实力赢得国内外认可。

业务领域：在大分子领域布局了单抗、双抗、ADC等多个类型新药，并在ADC领域取得了显著突破。

代表药物：PD-1和PD-L1两大单抗在国内获批上市，ADC药物SHR-A1904、TSLP单抗SHR-1905成功授权出海。

百济神州

地位：排名第二，是国内生物医药领域的领军企业之一。

业务领域：专注于肿瘤药物的研发和生产，其PD-1单抗替雷利珠单抗是国内销售额最高的国产PD-1单抗，并已成功在欧洲、美国获批上市。

信达生物

地位：稳居第三，聚焦于抗体类药物研发。

业务领域：在双抗、ADC、CAR-T等领域均有布局，已有几十个1类新药处于临床阶段。

代表药物：信迪利单抗是第二个获批上市的国产PD-1单抗。

荣昌生物

地位：首次挤进前十，是中国最早的ADC玩家之一。

业务领域：专注于ADC药物的研发和生产，其维迪西妥单抗是首款获批上市的国产ADC，并已成功授权给美国ADC巨头Seagen。

石药集团

地位：首次进入前十行列，在生物制药领域布局了抗体类药物、ADC以及mRNA疫苗等前沿领域。

业务领域：旗下巨石生物已上市中国第一个、世界第三个mRNA疫苗，并在ADC领域取得了显著进展。

二、其他知名机构和企业

智飞生物

业务领域：在疫苗领域取得了突破性进展，不仅巩固了国内市场地位，还积极布局国际市场。

上海莱士

业务领域：在血液制品方面有着深厚积累，正在努力扩展产品线，提升市场份额。

科伦药业

业务领域：在输液产品、非输液制剂、创新药和海外业务等领域均有所布局，其中创新药研发是其未来发展的重点方向。

迈瑞医疗

业务领域：虽然主要聚焦于医疗器械领域，但其在高端医疗设备的研发和生产方面也具有较高的知名度和影响力。

三、新兴创新型企业

再鼎医药

地位：新上榜《2024中国生物药研发实力排行榜TOP50》，在生物医药领域取得了显著的进展和突破。

博锐生物

特点：同样新上榜，代表了生物医药行业的新兴力量和创新趋势。