主办方
为深化细胞与基因治疗领域的交流与合作，共同展示最新的科研成果、临床实践经验和前沿技术创新，集中探讨该领域内的热点议题与未来趋势，推动中国细胞与基因治疗行业的发展，中国细胞与基因治疗大会第五届年会将于2025年11月20日至22日在海南省海口市隆重举行。
大会规模 约1500人
名誉主席：裴钢、陈国强、陈晔光、宋保亮
大会主席：惠利健、王立群、谢欣、周家喜、左为
执行主席：邹卫国
秘书长：何志颖、黄鹏羽
执行秘书长：郭峻莉、邢艳陇、李凯
学术委员会（排名按姓氏拼音顺序）：
谢欣、曹弋博、陈国强、陈旭、陈跃军、程锦生、程临钊、程新、程金科、戴建武、董磊、杜亚楠、范靖、宫丽崑、顾臻、郭风劲、何春艳、何志颖、胡慧丽、胡苹、黄鹏羽、黄晓武、惠利健、梁旻、刘明耀、吕万革、欧阳晨曦、潘国宇、任秀宝、舒易来、孙凌云、王皓毅、王皞鹏、王立群、王树森、王迎、王韫芳、吴伟忠、吴振华、夏鹤春、薛斌、殷浩、尹海芳、张愚、张宇、詹诸明、赵冰、赵扬、周家喜、朱剑虹、邹怀宾、邹卫国、左为
组织委员会（排名按姓氏拼音顺序）：
曹弋博、陈国强、陈亮、陈旭、陈跃军、程金科、程增江、范靖、高光坪、耿林玉、宫丽崑、郭风劲、郭峻莉、何志颖、胡苹、黄河、黄鹏羽、惠利健、金华君、李大力、李凯、李玉环、梁旻、刘明耀、马燕琳、潘国宇、舒易来、王皞鹏、王建、王金勇、王立群、王晓莉、王越、魏绪勇、吴伟忠、谢欣、邢艳陇、熊志奇、许燕、于法标、张楫钦、张鲁狄、周芳、周家喜、邹卫国、左为
壁报遴选委员会（排名按姓氏拼音顺序）：
陈亮、耿林玉、李玉环、王晓莉、王建、魏绪勇、许燕、易桦林、周芳、张鲁狄、张楫钦
大会秘书处：刘秀玲、马越、杨羊
以下内容为GPT视角对中国细胞与基因治疗大会年会相关领域的研究解读，仅供参考：
中国细胞与基因治疗研究现状
一、研究进展：技术迭代驱动多元化创新
基因编辑技术升级
CRISPR/Cas9仍是主流工具，但碱基编辑、先导编辑等“无DNA断裂”技术逐渐成熟，显著降低脱靶风险。例如，中因科技、正序生物开发的高保真Cas9变体已应用于临床研究。
体内基因编辑技术（如LNP递送CRISPR）突破组织限制，简化治疗流程，降低生产成本。
细胞治疗技术拓展
CAR-T疗法领跑全球，72项探索性试验、15项确证性试验及9款上市产品覆盖复发难治性淋巴瘤、多发性骨髓瘤等适应症。
干细胞疗法适应症多元化，覆盖移植物抗宿主病、神经退行性疾病等领域，87项探索性试验中，治疗急性移植物抗宿主病的“艾米迈托注射液”已获批上市。
通用型CAR-T技术（如CRISPR敲除TRAC基因）和iPSC技术推动细胞治疗从“个性化”向“通用化”转型。
载体系统优化
腺相关病毒（AAV）载体通过衣壳蛋白工程提升靶向性，慢病毒、脂质纳米颗粒（LNP）等非AAV载体拓展应用场景。例如，LNP递送基因疗法已实现遗传性视网膜疾病的商业化治疗。
二、临床开发：多元化格局与适应症扩展
IND申请与临床试验
截至2025年第二季度，CDE累计受理765项CGT新药临床试验申请（IND），553项获批进入临床阶段。
CAR-T疗法临床试验数量领先（72项探索性试验），干细胞疗法（87项）与基因治疗（55项）紧随其后。
试验设计从单臂研究向随机对照试验升级，数据质量与伦理审查标准显著提升。
适应症覆盖
罕见病：针对脊髓性肌萎缩症（SMA）、杜氏肌营养不良（DMD）、血友病等单基因遗传病的基因替代疗法已通过“一次性治疗、长期获益”模式证明商业价值。
肿瘤：CAR-T疗法从“末线治疗”向“前线治疗”升级，实体瘤治疗通过双靶点CAR-T、TCR-T、溶瘤病毒联合疗法突破肿瘤微环境抑制。
慢性病：针对家族性高胆固醇血症、帕金森病、阿尔茨海默病等疾病的基因治疗，通过调控致病基因表达实现疾病长期缓解甚至逆转。
三、监管政策：全链条支持与创新加速
政策框架完善
国家药监局（NMPA）通过《药品监管科学行动计划》加速CGT发展，CDE发布27项全链条技术指南，覆盖CMC、非临床研究至临床试验等关键环节。
2025年6月，CDE发布《先进治疗药品的范围、归类和释义（征求意见稿）》，明确先进治疗药品定义，推动创新成果转化。
审评审批优化
60日默示许可制度增设30日通道，对符合要求的创新药临床试验申请在受理后30个工作日内完成审评审批。
附条件批准产品需在4年内完成确证性研究，并实施长期随访与真实世界监测。
四、产业生态：全链条协同与生态构建
上游原材料与设备国产化
细胞培养基、生物反应器等核心耗材实现国产替代，病毒载体生产成本大幅降低。
中因科技、正序生物等企业开发自主知识产权的AAV血清型和LNP配方，减少对进口载体的依赖。
中游CDMO行业崛起
药明生基、和元生物等企业通过悬浮细胞培养技术、自动化纯化工艺提升病毒载体产量，缩短从设计到供药的周期。
CDMO模式成为连接研发与生产的关键纽带，解决初创企业规模化生产能力不足的问题。
下游支付与市场准入创新
探索“按疗效付费”“分期付款”“风险共担”等支付模式，与商业保险机构合作建立专项基金。
达纳纳基因帕诺帕韦克（治疗B型血友病）采用“疗效达标后支付”策略，阿米奈斯特罗细胞注射液（治疗急性移植物抗宿主病）通过医保谈判纳入地方补充目录。
五、挑战与趋势：从技术突破到临床普惠
核心挑战
可及性：CGT产品价格高昂（CAR-T产品单次治疗费用超百万元），需通过创新支付模式与医保准入提升患者可及性。
安全性：基因编辑脱靶风险、载体免疫原性等问题需通过伦理审查与长期随访监测解决。
商业化：自体细胞治疗个性化成本高、制备周期长，异体细胞治疗免疫排斥风险待突破。
未来趋势
技术迭代：碱基编辑、先导编辑等技术将减少脱靶效应，体内基因编辑技术简化治疗流程。
适应症扩展：从遗传病、肿瘤向代谢性疾病、自身免疫性疾病延伸，基因治疗有望成为多疾病领域标准疗法。
全球化布局：通过国际多中心临床试验、技术授权和国际合作拓展全球市场。
智能化研发：AI辅助载体设计、患者入组标准优化，加速研发进程。
中国细胞与基因治疗研究可以应用在哪些行业或产业领域
一、医疗健康领域：精准医疗与疾病治疗的核心方向
肿瘤治疗
CAR-T疗法：针对复发难治性淋巴瘤、多发性骨髓瘤等血液肿瘤，中国已有9款CAR-T产品上市，临床研究覆盖从末线治疗向前线治疗的升级。
TCR-T与溶瘤病毒：通过靶向肿瘤新抗原或破坏肿瘤微环境，拓展实体瘤治疗边界，如肺癌、肝癌等。
通用型细胞治疗：利用CRISPR技术敲除TRAC基因，开发“现货型”CAR-T产品，降低生产成本并缩短制备周期。
遗传病与罕见病
基因替代疗法：针对脊髓性肌萎缩症（SMA）、杜氏肌营养不良（DMD）等单基因遗传病，通过AAV载体递送正常基因，实现“一次性治疗、长期获益”。
碱基编辑技术：修正点突变导致的遗传病（如镰状细胞贫血），避免DNA双链断裂风险，提高治疗安全性。
慢性病与退行性疾病
神经退行性疾病：针对帕金森病、阿尔茨海默病，通过基因编辑调控致病蛋白表达或递送神经保护因子，延缓疾病进展。
代谢性疾病：利用CRISPR技术编辑肝脏细胞基因，治疗家族性高胆固醇血症等代谢障碍。
自身免疫性疾病
CAR-T调节T细胞：通过靶向B细胞或炎症因子，治疗系统性红斑狼疮、类风湿关节炎等自身免疫病，实现免疫系统重编程。
二、生物医药产业：技术驱动与产业链协同
上游原材料与设备
细胞培养基与生物反应器：国产替代降低生产成本，如药明生基开发的悬浮细胞培养技术提升病毒载体产量。
病毒载体与LNP配方：中因科技、正序生物等企业开发自主知识产权的AAV血清型和LNP递送系统，减少对进口载体的依赖。
中游CDMO服务
病毒载体生产：和元生物等企业通过自动化纯化工艺和规模化生产能力，缩短从设计到供药的周期。
细胞治疗制剂：提供CAR-T细胞制备、质量控制等一站式服务，解决初创企业规模化生产难题。
下游商业化与支付创新
创新支付模式：探索“按疗效付费”“分期付款”“风险共担”等机制，与商业保险合作建立专项基金。
医保准入：通过医保谈判将CGT产品纳入地方补充目录，如阿米奈斯特罗细胞注射液治疗急性移植物抗宿主病。
三、农业与食品领域：生物技术与产业升级
作物改良
基因编辑作物：利用CRISPR技术编辑作物基因，提高抗病性、耐旱性或营养价值，如抗虫水稻、高维生素A玉米。
无转基因标签：通过碱基编辑或先导编辑实现“无外源基因插入”，规避转基因作物监管限制。
动物育种
基因编辑家畜：培育抗病猪、高产奶牛等品种，提升畜牧业效率。
宠物医疗：开发针对宠物遗传病的基因治疗产品，如猫多囊肾病的基因修正疗法。
合成生物学
细胞工厂：利用工程化细胞生产高价值化合物（如人乳寡糖、蜘蛛丝蛋白），推动食品、材料行业绿色转型。
四、科研与教育领域：基础研究与技术转化
基础研究
疾病机制探索：通过基因编辑模型（如人源化小鼠）研究肿瘤发生、神经退行等机制，为新药开发提供靶点。
技术平台开发：构建高通量基因编辑筛选系统，加速载体优化和脱靶效应评估。
技术转化与孵化
产学研合作：高校、科研院所与企业共建联合实验室，推动从实验室到临床的转化。
创新孵化器：提供资金、设备与法规支持，培育CGT初创企业。
人才培养
跨学科教育：开设生物信息学、基因编辑技术等课程，培养复合型CGT人才。
国际交流：通过学术会议、联合研究项目促进技术共享与标准制定。
五、金融与投资领域：资本赋能与产业生态构建
风险投资与并购
早期项目融资：资本聚焦基因编辑、细胞治疗等前沿领域，支持初创企业完成技术验证。
跨国并购：国内药企通过收购海外CGT企业获取技术平台与临床资源，加速全球化布局。
产业基金与政府引导
专项基金：地方政府设立CGT产业基金，支持本地企业研发与产业化。
税收优惠：对CGT研发费用加计扣除，降低企业创新成本。
资本市场支持
科创板与港股18A章程：为未盈利CGT企业提供上市通道，吸引长期资本投入。
ESG投资：将CGT纳入环境、社会与治理（ESG）投资框架，推动可持续发展。
六、未来趋势：跨领域融合与全球化拓展
技术融合：CGT与AI、纳米技术结合，开发智能载体、个性化治疗方案。
适应症扩展：从遗传病、肿瘤向感染性疾病、衰老相关疾病延伸。
全球化布局：通过国际多中心临床试验、技术授权和国际合作拓展全球市场。
伦理与监管：建立跨国家、跨文化的伦理审查标准，平衡创新与风险。
中国细胞与基因治疗领域有哪些知名研究机构或企业品牌
一、顶尖研究机构
北京大学
科研实力：位列《2025年细胞治疗领域全球科研引力排行榜Top 50》第41位，聚焦基因编辑、干细胞治疗及免疫细胞疗法，在肿瘤、遗传病等领域取得多项突破。
临床转化：联合企业推动CAR-T与间充质干细胞联用方案，牵头制定多项临床指南，建立跨学科科研平台。
中国医学科学院北京协和医学院
科研地位：全球Top 50榜单第49位，依托国家重点实验室，在基因治疗载体优化、干细胞分化调控等领域成果显著。
国际合作：与哈佛医学院、瑞典卡罗林斯卡医学院等共建研发联盟，加速技术转化。
中国科学院
科研引力：全球基因治疗领域第14位，旗下多所研究所（如动物研究所、昆明动物研究所）在基因编辑模型构建、疾病机制研究方面领先。
技术输出：开发自主知识产权的AAV血清型，降低对进口载体的依赖。
二、领军企业品牌1. 干细胞治疗领域
中源协和
市场地位：国内首家干细胞产业上市公司，覆盖全国20家综合细胞库，存储量超30万份。
技术突破：独创“脐带间充质干细胞抗肝纤维化注射液”，承接国家“十二五”863/973项目，获三项发明专利。
临床应用：累计提供3613例移植供体，与近80家三甲医院合作治疗肝病、神经损伤等。
北科生物
专利储备：拥有207项专利授权，构建“综合细胞库+制备中心”全国网络。
临床转化：胎盘间充质干细胞存储市占率超32%，通过AABB/NRL/CAP三重国际认证，临床治疗方案备案量占全国52%。
泽医集团
技术创新：三大首创技术（靶向肺部NK细胞培养基、高分泌IFN-γ的NK细胞培养方法、Tscm细胞诱导培养基）获评“深圳企业创新纪录”。
AI融合：联合华西医院、解放军总医院启动“肺结节人工智能精准甄别技术研发”，构建“AI+基因检测”多模态诊断系统。
2. 免疫细胞治疗领域
传奇生物
全球布局：全球首批针对BCMA蛋白设计CAR-T细胞的公司，产品西达基奥仑赛（Carvykti®）获美国FDA、欧洲EMA、日本PMDA批准上市。
适应症扩展：从多发性骨髓瘤向系统性红斑狼疮等自身免疫病延伸。
复星凯特（现复星凯瑞）
里程碑产品：中国首款CAR-T药物奕凯达®（阿基仑赛注射液）上市，开启中国CAR-T治疗元年。
适应症升级：新适应症（一线免疫化疗无效或复发的成人大B细胞淋巴瘤）获国家药监局批准。
药明巨诺
产品管线：瑞基奥仑赛注射液（国内第二款CAR-T药物）覆盖血液肿瘤、实体肿瘤及自身免疫性疾病。
国际化合作：与美国巨诺医疗、药明康德共同出资创建，2020年港交所上市。
3. 基因治疗与载体开发领域
锐正基因（苏州）
技术平台：中国首个具备产业规模的体内基因编辑端到端平台，聚焦RNA合成、编辑与递送技术。
临床进展：基于LNP的体内基因编辑产品进入IIT探索性临床研究，获美国FDA临床许可。
虹信生物
递送技术：开发工程化细胞靶向递送平台（EnC-LNP），实现mRNA肝外及非APC靶向递送。
临床突破：全球首次在人体上实现CAR-T重编程与B细胞清除，观察良好安全性与初步疗效。
三、行业趋势与展望
技术融合加速：iPSC（诱导多能干细胞）与基因编辑、类器官技术结合，推动个体化治疗；AI赋能靶点发现与多模态诊断系统降低误诊率。
政策红利释放：海南自贸港等区域试点干细胞技术转化路径，商业保险覆盖推动支付模式创新。
民企崛起：泽医集团、虹信生物等本土企业从技术跟随转向科研引领，参与国家重大专项，推动产业标准化。
中国细胞与基因治疗领域有哪些招聘岗位或就业机会
一、核心岗位类型与技能要求
研发类岗位
细胞治疗研究员：负责CAR-T、TCR-T等免疫细胞疗法的工艺开发，要求硕士及以上学历，具备细胞培养、病毒载体构建经验。例如，上海佰炼生物医药科技有限公司招聘的“细胞治疗工艺研究员”薪资为12-18k，本科可投。
基因治疗科学家：聚焦CRISPR基因编辑、AAV载体优化等领域，需博士学历及发表高水平论文的能力。深圳某大型生物公司招聘的“细胞基因治疗科学家”薪资达35-45k，要求独立科研能力。
iPS多能干细胞研究员：涉及干细胞分化与疾病模型构建，偏好1-3年经验的本科或硕士，如华夏源细胞集团在杭州、上海的岗位薪资为15-20k。
生产与质控类岗位
细胞治疗产品制备员：负责GMP条件下细胞产品的生产，要求大专或本科学历及1-3年经验。例如，恒瑞医药在苏州工业园区招聘的“CMC-细胞培养研究员”薪资为10-15k。
QA/QC专员：监控生产流程合规性，需熟悉ISO/GMP标准。原启生物科技在北京亦庄招聘的“细胞治疗商业化生产基地QA负责人”薪资为40-70k，要求10年以上经验。
临床与注册类岗位
临床医学负责人：设计CAR-T疗法临床试验方案，需博士学历及5-10年经验。某制药公司在上海招聘的“临床医学负责人-CAR-T细胞治疗”薪资为40-70k。
注册总监：推动产品国内外注册，要求硕士学历及10年以上经验。北京某知名制药公司招聘的“注册总监（细胞治疗）”薪资为40-55k。
技术转化与支持类岗位
技术支持经理：为客户提供细胞治疗技术解决方案，需硕士学历及3-5年经验。北京安必奇生物科技有限公司在西安、天津招聘的“技术支持（细胞治疗）”薪资为10-15k。
工艺开发总监：领导细胞治疗工艺优化，要求博士学历及5年以上经验。恒瑞医药在上海张江招聘的“细胞治疗&基因治疗研发/工艺开发（高级）总监”薪资面议。
二、企业需求与竞争格局
已上市产品企业：如复星凯特、药明巨诺，聚焦CAR-T疗法商业化，招聘岗位覆盖研发、生产、临床全链条，薪资水平较高（如复星凯瑞的“细胞治疗产品开发研发科学家”薪资达25-35k）。
临床阶段企业：如纽福斯、科济药业，侧重前沿技术突破，招聘基因编辑、实体瘤治疗等领域人才，博士学历需求增加。
CDMO服务企业：如药明生基、和元生物，提供病毒载体生产、细胞治疗制剂等服务，招聘生产、质控岗位，本科可投岗位占比高。
三、地域分布与薪资差异
一线城市：上海、北京、深圳岗位集中度高，薪资领先。例如，上海张江的“细胞治疗产品开发研发科学家”薪资达25-35k，而西安同岗位薪资为10-15k。
新一线城市：苏州、杭州、南京等地的岗位需求增长显著，薪资水平接近一线城市。如苏州工业园区的“CMC-细胞培养研究员”薪资为10-15k。
地域政策影响：海南自贸港、郑州等区域通过税收优惠、人才补贴吸引企业布局，带动本地就业机会增加。
四、职业发展路径与趋势
技术专家路线：从研究员到首席科学家，需持续发表高水平论文及专利布局。例如，深圳普瑞金生物药业股份有限公司招聘的“技术专家-细胞治疗研究”要求海外医药博士背景，薪资20-35k。
管理路线：从项目主管到研发总监，需跨部门协作及国际化视野。恒瑞医药等大型企业招聘的“工艺开发总监”要求5年以上博士经验及团队管理能力。
跨领域融合：细胞治疗与AI、合成生物学结合催生新岗位，如“DEL技术药物筛选高级研究员（细胞与蛋白）”薪资达25-35k。
五、行业趋势对就业的影响
适应症扩展：从血液肿瘤向实体瘤、自身免疫病延伸，推动临床研究岗位需求。例如，血液瘤/细胞治疗医学事务岗位薪资达25-40k。
支付体系完善：商业保险覆盖提升产品可及性，催生市场准入、患者教育等岗位。
国际化布局：企业通过并购、合作拓展全球市场，需具备跨文化沟通能力的国际化人才。
京公网安备 11011202002866号